诺西那生钠，治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药，70万一针，为什么那么贵？
除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。SMA的治疗药物，在发达国家价也高SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。目前，国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。随后，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准，用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5q型SMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。至于另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma，则均未在国内上市。必须指出的是，和之前大家被误导得出的结论不一样，该类药物的价格一直居高不下，绝非“国内昂贵国外便宜”——即便在美国，该类药物也属于普通民众难以负担的天价药。诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。而相对于需要每年反复多次注射的诺西那生钠注射液，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，不过定价更为“刺激”，高达210万美元（约合人民币1500万元），仅在欧盟、美国、日本等上市。在日本，Zolgensma卖到1.6707亿日元（约合人民币1102万元），是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满2岁的患者。2020年5月，日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入药品福利计划（PBS）的，用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。据悉，该药在澳大利亚的政府采购价格是11万澳元，相当于55万元人民币。以上内容参考 百度百科——诺西那生钠注射液
诺西那生钠70万一针治什么病
诺西那生钠70万一针治什么病？很多人都无法理解，诺西那生钠为何这么贵，很难相信一针下去就可以让全家倾家荡产，但由于中国目前进口的诺西那生钠是唯一治疗SMA的病，所以才会这么贵，具体可以看看本站提供的介绍。 诺西那生钠70万一针治什么病 脊髓性肌萎缩症（SMA） 据报道，脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也被称为“婴幼儿遗传病的杀手”。 根据发作的年龄和获得的运动里程，SAM分为SMA-I，II，III和IV。 如果不进行治疗，大多数SMA-I儿童将无法存活至两岁。 目前，中国唯一用于治疗该疾病的药物是诺西那生钠注射液。 诺西那生钠为何这么贵 首先，它是一种新药。 新药的开发成本很高。 《美国医学杂志》于今年3月发表了一篇论文，估计从2009年到2018年研发的新药平均成本：13亿美元和90亿人民币。同时，新药的专利保护期仅为20年。二十年后，世界各地的制药厂都可以随意模仿，这毫无价值，因此，它必须在20年内返还研发费用，同时还要让投资者赚钱。否则，谁愿意投资和开发新药？ 第二个原因是它是一种罕见的疾病药物。 SMA的疾病在全球范围内只有不到50万患者，而在中国只有30,000-50,000。随着病人的减少，利润微薄但周转迅速的道路被封锁了，为了收回成本，它只能是昂贵的，诺西那生钠注射液由渤健公司推出，为了治疗SMA，实际上还有另一种叫做Zolgensma的药物，诺华制药公司以210万美元的价格推出，被称为“世界上最昂贵的药物”。 如何看待诺西那生钠70万一针 1 没什么特别的看法，罕见病受众小，导致研发成本高，医药公司不是福利机构，一切科研目的都是为了盈利。 2 国外使用价格较低并不是定价低，这款药物全球定价区别不大，区别在于西方国家更好的保险制度和大额度的政府补贴，国内目前寄希望于药物公司降低价格是不现实的，只能期待政府部门针对儿童罕见病提供额外补助。
诺西那生钠，治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药，70万一针，为什么那么贵？
因为这个药在国外也是这么贵，而且国内没有。诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元），而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。近日，在看到一则“求药”消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）疾病药物，70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。政府信息公开申请表：该份申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。据红星新闻此前报道，脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。在发达国家也属高价：欧阳春兰告诉红星新闻记者，几天前，她看到湖南怀化一位刚满1岁的婴儿生命垂危的“求药”信息，而能救治孩子的药品却非常高昂。“这个孩子得了SMA，医院推荐了诺西那生钠特效药，但该药一针的价格竟然高达70万元。有网友从澳洲了解到，在当地该药一针价格只需要41澳元，约合人民币280元。”为确认价格，欧阳春兰于8月5日上午向国家药品监督管理局邮递了信息公开申请书。以上内容参考：百度百科-诺西那生钠注射液
